网络研讨会 » 升级版AsCas12a加速临床细胞基因组改造和治疗中的应用 - 黄金城集团
AsCas12a填补了基因组编辑工具的一个空缺,但其编辑效率相对较低。John Zuris博士团队对AsCas12a进行优化,获得了升级版本的AsCas12a Ultra。在多种具有临床应用价值的细胞如造血干/祖细胞(HSPCs)、iPSCs、T细胞以及NK细胞中,AsCas12a Ultra的基因敲除效率接近100%,且基因编辑特异性依然维持在高水平。此外,AsCas12a Ultra同时敲除三种基因的效率超过90%,且基因定点敲入(Knock-in)的效率也高达60%。这种升级版的AsCas12a核酸酶可以大大加速临床级细胞的基因组改造和在治疗中的应用。
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