T细胞免疫疗法（CAR/TCR-T 细胞）作为一种治疗肿瘤的精准靶向疗法，近几年在临床肿瘤治疗上取得了巨大成功。治疗的基本过程包括提取T细胞在体外进行改造，然后回输到病人体内，改造后的T细胞上包含特异性抗原，其可帮助T细胞识别或攻击肿瘤，从而达到治疗效果。常用的T细胞改造方法是利用病毒系统，然而，病毒转导会导致随机插入或突变， Alexander 博士和他的团队基于全基因组筛选和CRISPR的非病毒方法对T细胞进行改造，这种新方案依赖于CRISPR/Cas9核糖核蛋白 (RNP) 复合物和单DNA ( ssDNA ) 或双链DNA(dsDNA)，靶向特定的T细胞基因组。 同时，他们通过一系列的体内/体外测试验证了该方法的有效性和安全性。
Alexander Marson, MD, PhD
Director of the Gladstone-UCSF Institute of Genomic Immunology and Associate Professor in the UCSF Department of Medicine, Division of Infectious Diseases.
